YKP3089C035試験について

　韓国、中国および日本で実施されたプラセボを対照とした国際共同第3相二重盲検無作為化比較試験であり、1～3種類の抗てんかん発作薬の投与にもかかわらず部分（焦点）発作を有する18～70歳の成人を対象に、エキスコプリの併用療法としての有効性および安全性を評価しました。この試験では、患者さんを併用療法としてプラセボ群か、エキスコプリを100、200もしくは400 mgを1‍日1回投与する群に1:1:1:1の比率で無作為に割付けました。
　エキスコプリは有効性に関する主要評価項目を達成し、すべての用量群において6週間の維持期での発作頻度の変化率（中央値）がプラセボ群に比べて有意に減少しました。エキスコプリの400 mg群では6週間の維持期での発作頻度が100%減少しました（プラセボ群：25.9%、エキスコプリ：100 mg群で42.6%、200 mg群で78.3%、400 mg群で100%）。
　有効性の副次評価項目では、エキスコプリのすべての用量群において6週間の維持期での発作消失率※がプラセボ群に比べて有意に高いことが示されました（プラセボ群：2.6%、エキスコプリ100 mg群で12.4%、200 mg群で30.1%、400 mg群で52.4%）。エキスコプリ投与群で多く認められた有害事象（20%以上）は浮動性めまいおよび傾眠でした。
　なお、本試験結果は、2024年米国てんかん学会（AES）年次総会のポスターセッションで発表されました1）。
※てんかんの治療目標とも一致する発作消失率について、既存の抗てんかん発作薬の併用療法における発作消失率は最大でも6.4%程度と報告されています2）。

てんかんについて

　てんかんは、脳の神経細胞の異常な興奮により発作が起こる脳の慢性疾患です。日本では、約100万人のてんかん患者さんがいると言われ3）、長期的な薬物療法を必要とします。既存の抗てんかん発作薬を使用しているにもかかわらず、約30%の患者さんがてんかん発作を十分にコントロールできず4）5）、新たな抗てんかん発作薬が期待されるアンメットメディカルニーズの高い疾患です。

エキスコプリ®錠の概要

エキスコプリについて

　エキスコプリが治療的効果をもたらす詳細な作用機序は不明ですが、電位依存性ナトリウム電流を阻害することにより、反復的な神経発火を減らすと考えられています。また、γアミノ酪酸 A型（GABAA）イオンチャネルの正の調節作用があります。エキスコプリは、てんかん治療の目標である発作消失につながる有効性を臨床試験で示しており、新たな治療選択肢になるものと期待されています。
　2026年9月現在、エキスコプリは欧米を含む世界45以上の国または地域でてんかんの部分発作に対する治療薬として承認されています（欧州ではONTOZRY®の製品名で販売されています）。
　なお、国内において、当社はエキスコプリの成人および青年期のてんかん全般性強直間代発作を対象とする第3相臨床試験、ならびに、小児のてんかん部分発作を対象とする第3相臨床試験を実施中です。

SK Biopharmaceuticals Co., Ltd.との提携について

　当社は、2020年に抗てんかん薬（ASM）エキスコプリを創製、開発したSK Biopharmaceuticals Co., Ltd.（本社：韓国、京畿道）とライセンス契約を締結し、日本でエキスコプリを独占的に開発および商業化する権利を取得しています。SK Biopharmaceuticals 社とその米国子会社であるSK Life Science Inc.社は、中枢神経系疾患の治療薬の研究、開発および商業化に注力するグローバル製薬企業です。両社は、てんかんを含む中枢神経系疾患の治療薬として7つの開発化合物で構成されるパイプラインを有しています。また、SK Biopharmaceuticals 社はがん領域の早期研究にも注力しています。
　詳しくは、SK Biopharmaceuticals 社のウェブサイト（ www.skbp.com/eng ）およびSK Life Science Inc.社のウェブサイト（ www.SKLifeScienceInc.com ）をご覧ください。